Este tipo de tratamento é recomendado para doenças do sangue, como anemia aplástica grave (caracterizada pela falta de produção de células sanguíneas na medula óssea); mielodisplasia e certos tipos de leucemia (uma condição que danifica os glóbulos brancos, afetando sua função e crescimento ) velocidade do câncer). Nestes casos, o transplante é complementar à terapia convencional, por exemplo, leucemia mielóide aguda, leucemia mielóide crônica, leucemia linfoblástica aguda.

Após quimioterapia em altas doses, associada ou não à radioterapia, o paciente (receptor) recebe a medula óssea por meio de uma transfusão, provenientes do próprio paciente ou de um doador. O transplante de medula óssea pode ser: alogênico (quando a medula ou as células precursoras provêm de outro indivíduo (doador), o doador e o receptor são pessoas diferentes) ou autólogo (quando a medula ou as células precursoras provêm do próprio indivíduo transplantado, o doador e o receptor são a mesma pessoa).

É importante que todas as opções de tratamento sejam sempre discutidas com o médico, bem como sua eficácia e seus possíveis efeitos colaterais, para ajudar a tomar a decisão que melhor se adapte às necessidades de cada paciente.